在过去的几个世纪，人们实验了无数种“治疗”癌症的方法，其中包括各种化学药物。汞剂常被使用，内服或是外敷。而砷剂被发现可以预防癌症溃变。江湖郎中常会兜售包治百病的万灵药，如在19世纪末期，“哈木林神油”（Hamlin＇sWizardOil，含有樟脑、氨、氯仿、松节油和草药）据说可以治疗从便秘到癌症的所有疾病。此时，正统医学的各种替代疗法也开始受到癌症患者的追逐，包括顺势疗法、水疗、麦斯麦术和电疗等。
20世纪的头几十年，很多正统疗法的医生和外科医生开始担心这些“治疗方法”会让病人放弃早期诊断、放疗和手术治疗。不过，直到第二次世界大战之后，化疗才开始加入癌症治疗的阵营并成为其中的主力。
20世纪初，化疗（chemotherapy）最早被德国细菌学家保罗·埃利希使用，指的是用杀死致病微生物的药物（“魔弹”药物）来治疗感染性疾病，但不会伤害病人。埃利希进一步提出，癌细胞也可以用化学药物来杀死，与此同时不会伤害正常的宿主组织。癌症化疗的第一个突破是人们对芥子气的认识。它曾在第一次世界大战中作为致命的化学武器使用，士兵在暴露于芥子气后，体内的白细胞会大量减少。有些科学家由此推断，它可以用来破坏肿瘤细胞从而达到治疗的效果。
40年代，美国的路易斯·古德曼（LouisGoodman，-年）和阿尔弗莱德·吉尔曼（AlfredGilman，-年）对多种相关的氮芥物质进行了检验。其中一种被给以患有淋巴癌的白鼠，令人惊奇的是，肿瘤萎缩了。很多患晚期淋巴癌的病人都被注射了这种化合物。它在短期虽然取得了成功，但效果是短暂的。不过，这些实验的确刺激了人们对新型细胞毒性药物的进一步研究。所谓细胞毒性药物是指能够迅速破坏肿瘤细胞增殖的药物。
50和60年代，化疗药物的研究取得了一些成绩；60年代中期随着复方疗法（即联用多种药物，每种具有不同的功效）的引入，人们乐观地以为进一步的研究将会找到根治癌症的答案。在“一切都值得试验”的口号之下，美国对成千上万种不同的化学物质进行了检验。
年，美国国会通过《国家癌症法案》，承诺对癌症研究提供更多的资金和资源。其他国家也同样将大量的资源投入到大学和研究所中。一个由制药企业和生物技术公司组成的庞大产业迅速发展起来，由此掀起了著名的“抗癌战争”。
儿童白血病、霍奇金病和睾丸癌曾经是三种无法治愈的癌症，如今已经可以用新发现的药物给予控制。随着越来越多的新的诊断和计算机成像技术，如CT（计算机断层扫描）、PET（正电子发射计算机断层扫描）和MRI（核磁共振成像）的使用，以及对一些常见癌症（如乳腺癌和宫颈癌）的大规模筛查，早期诊断可以保证更高的生存概率。对于乳腺癌的病人，外科医生如今会试图将手术的范围缩小，最初只切除肿瘤，然后进行放疗和化疗，而不再实施乳房根治术，即切除整个乳房以及周围的淋巴系统。但是，对于很多癌症病人特别是晚期病人来说，找到有效的治疗方法依然还有很长的路要走。